Ocaliva: Marktzulassung für Medikament gegen Autoimmunkrankheit widerrufen
Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Empfehlung für eine Marktzulassung für ein Medikament zur Behandlung einer seltenen Lebererkrankung zurückgezogen. Dieser Schritt sorgte unter den betroffenen Patienten für Empörung.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) hat die Empfehlung für eine Marktzulassung für ein Medikament zur Behandlung einer seltenen Lebererkrankung zurückgezogen. Dieser Schritt sorgte unter den betroffenen Patienten für Empörung.
Der Ausschuss für Humanarzneimittel (CHMP) teilte am 28. Juni mit, dass das Medikament Obeticholsäure, das unter dem Namen Ocaliva bekannt ist, nicht mehr für die Behandlung der primär biliären Cholangitis (PBC) empfohlen wird. Dabei handelt es sich um eine fortschreitende, unheilbare Autoimmunkrankheit, welche die Leber betrifft. Diese Krankheit zerstört nach und nach die Gallengänge und kann zu Leberversagen oder einem erhöhten Leberkrebsrisiko führen.
Die Entscheidung der Arzneimittel-Agentur stieß auf Empörung bei der PBC-Stiftung. Hier vertritt man die Meinung, dass die Entscheidung auf einer fehlerhaften Studie und der Nichtberücksichtigung von Daten aus der Praxis beruhe.
„Wir fordern die Europäische Kommission auf, die Entscheidung zu überprüfen und sie in unserem Sinne rückgängig zu machen“, sagte Robert Mitchell-Thain, Geschäftsführer der Stiftung. „Wir haben heute Patienten hier, die von dieser Behandlung profitieren und die sagen: Hier sind wir, fragt uns nach den realen Daten!“
Die Stiftung organisierte einen Protest in der Nähe des Hauptsitzes der Europäischen Kommission im Berlaymont-Gebäude (25. Juli). Damit möchte sie die Kommission aufzufordern, die Empfehlung des Humanarzneimittelausschusses abzulehnen. Ebenenfalls soll eine Überprüfung der realen Daten vorgenommen werden, die ihrer Ansicht nach einen umfassenden klinischen Nutzen belegen. Besonders kritisch sehen sie die randomisierte Kontrollstudie. Sie führte dazu, dass viele Patienten die Teilnahme an der Studie verweigerten, um sicherzustellen, dass sie Zugang zu dem aktiven Medikament und nicht zu einem Placebo hatten.
Für einige Patienten, die nicht gut auf das andere zugelassene Arzneimittel Ursodeoxycholsäure (UDCA) ansprechen, ist es die einzige verfügbare Alternative.
Demonstration der PBC-Stiftung in Brüssel, 25. Juli 2024
2016 wurde Ocaliva von der Europäischen Arzneimittel-Agentur eine bedingte Marktzulassung erteilt. Dies geschah unter Vorbehalt der Ergebnisse einer randomisierten klinischen Studie. Nach Prüfung der Studienergebnisse und unter Berücksichtigung des Feedbacks von Experten für Lebererkrankungen sowie von Menschen, die Erfahrungen mit primär biliären Cholangitis (PBC) haben, kam der Ausschuss für Humanarzneimittel zu dem Schluss, dass der klinische Nutzen von Ocaliva nicht bestätigt wurde.
Die Stiftung erhält von der Europäischen Arbeitsgemeinschaft zum Studium der Leber (EASL) Unterstützung. Sie argumentieren, dass „die veröffentlichten Erkenntnisse aus der Praxis, die Obeticholsäure über mehrere Jahre hinweg (auf Bevölkerungsebene) bewertet haben, zur Gesamtbewertung der Wirksamkeit des Arzneimittels beitragen.“ Die Arbeitsgemeinschaft weist auf signifikante Verbesserungen der biochemischen Marker und eine Verringerung der klinischen Ereignisse bei Patienten mit PBC im Frühstadium hin.
Eine Quelle der Europäischen Kommission, die um einen Kommentar gebeten wurde, teilte Euractiv mit, dass sie die Einschätzung der Arzneimittel-Agentur erhalten habe, die bedingte Marktzulassung für Ocaliva zu widerrufen. Im Rahmen der 67-Tage-Frist, die in der Gesetzgebung festgelegt ist, werde sie eine Entscheidung treffen. Zum jetzigen Zeitpunkt wollte man sich nicht weiter äußern. Jedoch habe die Kommission volles Vertrauen in die wissenschaftlichen Beurteilungen der Arzneimittel-Agentur.
Wenn die Kommission die Entscheidung bestätigt, wird Ocaliva in der EU nicht mehr zugelassen sein. Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat jedoch die weitere Versorgung von Patienten, die das Medikament bereits einnehmen, im Rahmen von „compassionate use“ (Härtefallen) oder begrenzten „named-patient“ (Behandlung einzelner Patienten) erlaubt.
[Bearbeitet von Chris Powers/Kjeld Neubert]
