Gentherapie in Frankreich leidet unter schwachem Wirtschaftsmodell

Frankreich ist eines der fortschrittlichsten Länder im Bereich der Gentherapien, sowohl in Europa als auch weltweit. Der Mangel an Finanzmitteln und die wirtschaftliche Anfälligkeit des Sektors hemmen jedoch die Entwicklung dieser innovativen Behandlungen.

Im Jahr 2016 wurde ein 13-jähriger Junge, der an Sichelzellenanämie litt, einer vererbbaren genetischen Störung der roten Blutkörperchen, von Ärzten des Necker-Krankenhauses in Frankreich weltweit erstmal erfolgreich mit Gentherapie behandelt.

„Frankreich ist ein wichtiges Land für die Erfindung von Gentherapien, und viele von ihnen wurden in Frankreich entdeckt, vor allem im Necker-Krankenhaus“, sagte Eric Baseilhac vom Berufsverband der in Frankreich tätigen Pharmaunternehmen (LEEM) in einem Interview mit Euractiv.

Bei den Gentherapien, die zu den innovativen Therapien gehören, wird genetisches Material in Zellen eingebracht, um eine seltene Krankheit zu behandeln. Diese Art der Behandlung wird insbesondere zur Behandlung von Krebserkrankungen und Kinderkrankheiten eingesetzt.

Seit 1989 wurden weltweit etwa 2.000 klinische Versuche durchgeführt oder sind noch in der Durchführung, wovon 65 Prozent Krebserkrankungen betreffen. In Frankreich wurden nach Angaben des französischen Nationalen Instituts für Gesundheit und medizinische Forschung (INSERM) etwa 30 Gentherapieversuche durchgeführt oder befinden sich noch in der Durchführungsphase.

Trotz dieses Erfolgs ist es jedoch schwierig, die Entwicklung von Gentherapien für die pharmazeutischen Labore wirtschaftlich rentabel zu machen.

„Frankreich hat große Schwierigkeiten, die notwendigen Mittel aufzubringen, um Start-ups bei der Entwicklung von Gentherapien zu unterstützen“, so Baseilhac.

Wenn Gentherapien für die Unternehmen, die sie vermarkten, nicht sehr rentabel sind, so liegt das vor allem an ihrem hohen Preis, der sich durch die Komplexität ihrer Herstellung erklärt.

„Die Produktionskosten für Gentherapien können sich derzeit auf mehrere hunderttausend Euro pro Patient belaufen. Die Herausforderung besteht darin, sie zu senken“, so Frédéric Revah, Spezialist für Forschung und Entwicklung von Gentherapien, gegenüber der Zeitung Le Monde.

Baseilhac zufolge müssen die hohen Kosten der Gentherapien „im Hinblick auf die Heilung“, also die lebenslange Wirksamkeit, verstanden werden.

Plan für Gesundheitsinnovation 2030

Im Juni 2021 kündigte der französische Präsident Emmanuel Macron den Plan für Gesundheitsinnovation 2030 an, der Frankreich zur führenden europäischen Nation in Sachen Innovation und Souveränität im Gesundheitswesen machen soll.

„Wir erleben derzeit eine echte Revolution in den Bereichen Gesundheit und Biowissenschaften“, sagte Macron.

Mit einem Budget von sieben Milliarden Euro sollte der Plan „große Umwälzungen“ im Gesundheitswesen finanzieren, wie etwa Gentherapien und den Einsatz künstlicher Intelligenz (KI).

Baseilhac zufolge wird der Plan allein jedoch nicht ausreichen, um die Entwicklung und Kommerzialisierung von Gentherapien in Frankreich zu beschleunigen.

„Der Plan löst nicht das Problem des Wirtschaftsmodells für Gentherapien und deren Finanzierung“, betonte er.

In Frankreich sind die meisten Unternehmen, die sich mit solchen Therapien befassen, Neugründungen, die mit einem komplizierten Geschäftsmodell konfrontiert sind.

Nach Ansicht des Leem-Experten bedeutet die Vermarktung einer Behandlung, die eine seltene genetische Krankheit heilt, „sich damit abzufinden, dass man nach einigen Jahren nichts mehr zu verkaufen hat.“

Die einzige Möglichkeit für diese kleinen Unternehmen, wirtschaftlich überlebensfähig zu bleiben, bestünde darin, etwa alle fünf Jahre neue Gentherapien zu entwickeln, aber das ist eine echte Herausforderung.

„Deshalb werden sie oft von größeren Labors aufgekauft“, so Baseilhac, wie etwa von Novartis.

Europa hinkt den USA hinterher

Der Zugang zu Gentherapien für Patienten ist nicht nur in Frankreich, sondern in ganz Europa beschränkt, nicht zuletzt aus wirtschaftlichen Gründen.

„In Europa suchen wir noch immer nach einem soliden Wirtschaftsmodell, das es uns ermöglicht, den Zugang zu diesen Therapien in unserem Land zu ermöglichen“, so Baseilhac.

Christian Anastasy, Vorsitzender des strategischen Beratungsunternehmens für das Gesundheitswesen Persan Conseil, erklärte in einer Pressemitteilung: „Auch wenn die Kosten pro Behandlungseinheit beträchtlich sind, darf man nicht vergessen, dass diese Investition nachhaltig ist und zu Einsparungen bei den verschiedenen Formen der Versorgung führt, die dann nicht mehr notwendig sind.“

Gentherapien werden hauptsächlich zur Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt. „In der EU leben bis zu 36 Millionen Menschen mit einer seltenen Krankheit. In der EU gibt es mehr als 6.000 verschiedene seltene Krankheiten. Während also eine seltene Krankheit vielleicht nur eine Handvoll Patienten betrifft, können bei einer anderen bis zu 245.000 Menschen betroffen sein. Etwa 80 Prozent der seltenen Krankheiten sind genetisch bedingt, und 70 Prozent davon beginnen bereits im Kindesalter“, so die Daten der Kommission.

„Vorläufig gibt es keinen großen Druck von Seiten der europäischen Patienten, weil diese Therapien so wenige Menschen betreffen. Das ist unfair im Vergleich zu Patienten in den Vereinigten Staaten“, fügte Baseilhac hinzu.

In der Tat gibt es in den Vereinigten Staaten Dutzende von Gentherapien, während es in Europa nur eine Handvoll und in Frankreich nur eine gibt. „Die EU ist im Vergleich zu den Vereinigten Staaten nicht auf der Höhe der Zeit. Das ist nicht akzeptabel“, sagte er abschließend.

[Bearbeitet von Giedrė Peseckytė/Nathalie Weatherald]