EU-Kommission will Reform zu Behandlung seltener Krankheiten bald vorlegen

Die EU-Kommission gehe davon aus, ihren Vorschlag zur Überarbeitung des Rechtsrahmens für Arzneimittel gegen seltene Krankheiten kommenden Monat verabschieden zu können. Das teilte eine Vertreterin gegenüber den Abgeordneten des Gesundheitsausschusses im Europäischen Parlament mit.

Anna-Eva Ampelas, Leiterin des Referats für Medizinprodukte in der Generaldirektion Gesundheit der Kommission, war während der Ausschusssitzung am Dienstag (8. November) bemüht, die Abgeordneten zu beruhigen.

Die Parlamentarier:innen hatten sich bezüglich des Zeitplans für die Vorlage der Reform skeptisch gezeigt, da diese bereits mehrfach verschoben wurde.

Die Referatsleiterin fügte hinzu, dass die Überarbeitung zusammen mit anderen wichtigen Gesetzgebungsmaßnahmen im Rahmen der pharmazeutischen Strategie der EU kommen werde, einschließlich einer Überarbeitung der allgemeinen pharmazeutischen Gesetzgebung und der Gesetzgebung über pädiatrische Arzneimittel.

Die Abgeordneten fragten Ampelas, ob man den Vorschlag im ersten Quartal 2023 erwarten könne, wie es die jüngsten Schätzungen nahelegen.

„Seit über einem Jahr warten wir auf diese Überarbeitung. Ursprünglich wurde sie uns im letzten Frühjahr versprochen“, sagte die Europaabgeordnete Kateřina Konečná im Namen der Linken und fügte hinzu, sie hätte erwartet, dass sich die Kommission schneller mit den Dossiers befassen würde.

Ampelas eklärte, die Kommission habe die Folgenabschätzung abgeschlossen, die öffentlichen Konsultationen beendet und befinde sich „nun in der internen Prüfungsphase der Folgenabschätzung.“

Arzneimittel für seltene Leiden dienen der Diagnose, Vorbeugung oder Behandlung seltener Krankheiten, also Krankheiten, die fünf von 10.000 Menschen oder weniger betreffen. Es kann sich auch um Arzneimittel handeln, bei denen es unwahrscheinlich ist, dass sie genügend Gewinn abwerfen, um die Forschungs- und Entwicklungskosten auszugleichen.

Die derzeitigen Rechtsvorschriften wurden im Jahr 2000 eingeführt, um bessere Anreize für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Leiden zu schaffen.

Die Überarbeitung der Rechtsvorschriften wird häufig zusammen mit der EU-Verordnung für Kinderarzneimittel erwogen, da Krankheiten, die bei Kindern auftreten, meist auch als seltene Krankheiten gelten. Die Kommission hat beide Rechtstexte im Jahr 2020 gemeinsam bewertet.

Inzwischen haben das Europäische Parlament und die Weltgesundheitsorganisation (WHO) eine Überarbeitung der Verordnungen über Arzneimittel für seltene Leiden und Kinderarzneimittel gefordert.

Anstehende Änderungen

Im Allgemeinen sind sich sowohl die Kommission als auch die Abgeordneten des Europäischen Parlaments darüber einig, dass die Verordnung über Arzneimittel für seltene Krankheiten einen gewissen Erfolg bei der Förderung der Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten gebracht habe.

Zu den Mängeln, die die Kommission bei ihrer Bewertung der Verordnung festgestellt hat, gehört jedoch, dass die medizinischen Bedürfnisse von Patient:innen mit seltenen Krankheiten nicht ausreichend berücksichtigt werden.

Gleichzeitig wird die Bezahlbarkeit von Medikamenten für seltene Krankheiten demnach zu einer wachsenden Herausforderung für die Gesundheitssysteme in der EU. Zudem besteht Ungleichheit beim Zugang zu Medikamenten und es fehlen Anreize für die Entwicklung neuer Arzneimittel für seltene Krankheiten.

Ampelas sagte, die überarbeitete Gesetzgebung solle „die Entwicklung von Therapien für alle seltenen Krankheiten weiter intensivieren“, müsse „spezielle Maßnahmen in Betracht ziehen, um die Entwicklung von Medikamenten in den Bereichen, in denen es keine Behandlung gibt, zu fördern“ und müsse die Probleme in Sachen Preisgestaltung angehen.

Die Abgeordneten forderten die Kommission derweil auf, eine bessere Definition des Begriffs „ungedeckter medizinischer Bedarf“ in Betracht zu ziehen. Die Abgeordnete Diedre Clune erklärte im Namen der Europäischen Volkspartei (EVP), dass „eine enge Definition dazu führen könnte, dass weniger Arzneimittel für seltene Krankheiten zur Verfügung stehen.“

Ampelas versicherte, der Vorschlag werde eine Definition enthalten, die auf dem Schweregrad der Krankheit und der Verfügbarkeit von Behandlungen basiere.

Clune und einige ihrer Parlamentskolleg:innen betonten auch die Notwendigkeit, kleinere und mittlere Unternehmen (KMU) stärker in die Entwicklung von Medikamenten für seltene Krankheiten einzubeziehen und die Regeln differenzierter auszugestalten, um Unternehmen aller Größenordnungen gerecht zu werden.

Mehrere Abgeordnete zeigten sich zudem besorgt darüber, dass die EU bei Forschung und Entwicklung und klinischen Studien hinter anderen Ländern wie den USA zurückbleiben könnte.

Es wurden auch Fragen zur möglichen gemeinsamen Beschaffung von Medikamenten für seltene Krankheiten gestellt, eine Forderung, die der tschechische Gesundheitsminister Vlastimil Válek im April 2022 erhoben hatte.

Ampelas bestätigte, dass die Kommission die Möglichkeit einer gemeinsamen Beschaffung in diesem Bereich gemeinsam mit den Mitgliedsstaaten prüfe.

„Die Kommission hat eine Studie in Auftrag gegeben, um bewährte Praktiken zur Optimierung der öffentlichen Beschaffung von Arzneimitteln zu ermitteln, und dabei geht es auch um gemeinsame Beschaffungen“, sagte sie.

„Dies wurde als eines der Instrumente identifiziert, die zu erschwinglicheren Preisen oder einem besseren Zugang zu innovativen Medikamenten beitragen können“, fügte Ampelas hinzu und versicherte, dass die Ergebnisse der Studie im nächsten Jahr mit den Mitgliedsstaaten diskutiert werden würden.

[Bearbeitet von Alice Taylor]